尔湾加大获近1200万美元巨额资助！全球首例亨廷顿氏症干细胞人体试验明年启动
尔湾讯
加州大学尔湾分校（UC Irvine）精神医学及神经生物学教授 Leslie M. Thompson 获得加州干细胞研究机构（CIRM）批准的 1199 万 9933 美元重大资助，用于开展全球首例以胚胎干细胞衍生神经干细胞治疗亨廷顿氏症（Huntington’s disease）的临床人体试验。
该研究将进行首阶段人体安全性与耐受性评估，目标是测试一种名为 hNSC-01 的新型神经干细胞疗法是否能够保护脑细胞、修复损伤神经回路，并减缓疾病恶化。过去相关研究多使用胎儿细胞，本次将是首度在人体中测试胚胎干细胞衍生细胞。
临床试验预计于2026年中期在UC Irvine Alpha Clinic启动，将招募 21名早期亨廷顿氏症患者，分为Phase 1B剂量递增组（12人）及Phase 2A扩大组（9人）。细胞将以外科手术方式注入大脑，并持续监测安全性及潜在疗效。
亨廷顿氏症是一种导致脑细胞逐渐退化的遗传疾病，多在35至50岁发病，症状包含不自主动作、认知功能下降与情绪变化。目前尚无治疗能改变病程。hNSC-01在动物研究中显示能改善运动能力、重建脑功能回路，并长期维持安全性，带来治疗前景。
数据显示，亨廷顿氏症患者往往需多年照护，仅加州每年相关住院成本就可能高达300万至2500万美元。若疗法成功，有望延长患者独立生活能力并降低长期照护负担。
Thompson教授表示：“这是再生医学向前迈出的重要一步，为亨廷顿氏症患者和家庭带来新的希望。”
本次经费是她数十年研究成果的重要里程碑。在此之前，她已获CIRM超过1760万美元资助，推动基础及转译研究，包括2019年获得的600万美元支持，目前研究已通过美国FDA的临床试验申请审核。
这笔经费属于CIRM的临床试验阶段计划，旨在加速干细胞疗法从晚期临床前研究进入真实世界的临床测试，为疾病治疗提供新的可能性。
