紹祈編譯
根據美國約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University)等的臨床案例，美國食品與藥物管理局於5月23日批准一種新形態的基因治療藥物，此種藥物將針對癌症腫瘤的遺傳缺陷，進行錯配修復(mismatch repair/MMR)其DNA的錯亂，透過免疫治療讓腫瘤細胞”被修復”。部分成功案例顯示患者的癌症腫瘤，已部分或完全消滅。
《華盛頓郵報》報道中，以女性患者喬荷(Stefanie Joho)為例，她在22歲時被診斷為結腸癌末期，當醫生宣布其體內的癌細胞已失控蔓延，她的家人並不放棄希望。她的妹妹透過網路搜尋，聯繫到約翰霍普金斯大學，參加了一項由癌症遺傳學家主導的研究項目。
喬荷參加的臨床試驗，幫助癌症療治開闢了新的模式，並協助讓一種新藥物被官方批准。這個藥物將標靶於腫瘤的遺傳特徵，而非治療腫瘤位於體內的位置。美國食藥局批准此藥物的資料顯示，此種抗癌藥物將可讓一些無法再接受化療的末期癌症患者受益。約翰霍普金斯大學遺傳學家Bert Vogelstein說到，部分被癌症判死刑的患者，在這個藥物治療下，部分患者將可緩解疾病，贏得一長段存活時間。
約荷於2014年8月首度在約翰霍普金斯大學接受Keytruda藥物的治療，當時她因腹部的惡性腫瘤，需要吞嚥大量的鴉片類藥物羥考酮(oxycodone)，且每48小時需要服用一次強烈鴉片止痛藥芬太尼(fentanyl)。但在治療後短短幾天，她的腰痛緩解了，且她再度感受到久違的飢餓感。數個月治療後，她的腫瘤逐漸縮小直到完全消失，去年8月，她正式停止治療，且已無任何疾病症狀。
在約翰霍普金斯大學的小型實驗具有關鍵性的指標，因為這項實驗的目標群不光只有年輕人。實驗結果顯示，免疫治療將有望修復遺傳異常的腫瘤。過去因遺傳缺陷，被視為難以治療的結腸癌等癌症，將可透過猶如把缺失的DNA修補的”錯配修復”，讓癌細胞回復正常。
這種治療方法並非適用於所有癌症，主要是針對4%的遺傳缺陷癌症。不過部分類型癌症將較有顯著效果，如20%的結腸癌與40%的子宮內膜癌。據研究人員分析，這種免疫療法初期在美國約能讓1萬5000人受益，隨著醫界開始施用這個藥物於合格的患者中，能受益的病患將急遽增加。
過去被命為” Pembro”的這種藥物，是免疫檢查哨抑制劑(checkpoint inhibitors)的一種新藥物。2014年此種藥物被食藥局批准，可用於晚期黑色素瘤的治療，並更名為”Keytruda”銷售。該藥物在2015年成為醫界頭條，因為此種藥物治癒了因黑色素瘤擴散到腦部和肝臟的卡特總統。後經證實，此種藥物可治癒其他類型的癌症。
不過這項僅能針對少數類型癌症患者有效的治療，是需要經濟因素做為支援的，因為此種療法一年的治療費用，將高達15萬美元。
