推进艾滋病、白血病、血癌创新疗法 希望之城获加州再生医学研究所资助3230万

洛杉矶讯

美国最大的癌症研究和治疗组织之一的希望之城（City of Hope）的研究人员近日获得加州再生医学研究所 (California Institute for Regenerative Medicine) 的 3230 万美元资助，用于支持三项创新的 1 期临床试验，评估针对艾滋病毒、急性髓系白血病和严重再生障碍性贫血患者的创新细胞和基因疗法。

“这些加州再生医学研究所奖项证明了希望之城致力于推进基因疗法治疗人类疾病的承诺，”希望之城 首席科学官、Irell & Manella 癌症中心主任同时也是贝克曼研究所主席兼 Morgan & Helen Chu 主任主席John Carpten 博士说。“通过我们对一流研究和创新的不懈追求，我们相信我们在希望之城的工作将使艾滋病毒感染者或受癌症影响的患者受益，我们感谢加州再生医学研究所的支持，帮助实现这一目标。”

加州再生医学研究所此次资助的三项试验中的第一项将测试针对艾滋病毒（HIV）的创新嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。 希望之城处于嵌合抗原受体疗法 (CAR) T 细胞疗法的前沿，该疗法利用患者自身的免疫系统来对抗癌症，并有可能针对艾滋病毒等其他疾病。 希望之城的科学家开发了一种新方法，将患者的免疫 T 细胞设计为针对特定的艾滋病毒抗原和感染几乎所有艾滋病毒感染者的常见病毒。 研究人员的目标是让这些双特异性 HIV-CAR T 细胞持续存在并消除感染艾滋病毒的细胞，从而不再需要抗病毒药物。

第二项试验是针对急性髓系白血病 (AML) 的首次人体 1 期免疫治疗试验，这种疾病的死亡率是所有血癌中最高的。 这将是第一个使用来自健康捐献者的 T 细胞的项目，该捐献者为 AML 患者捐献了干细胞以进行移植。 该试验将评估 CAR T 疗法的安全性及其消除白血病细胞的有效性。

第三项试验将测试一种用于治疗严重再生障碍性贫血的新型造血干细胞移植手术，再生障碍性贫血是一种罕见的骨髓疾病，可转变为血癌，目前难以治疗。 如果成功，该疗法还可用于其他自身免疫性疾病，例如难治性 1 型糖尿病。

希望之城是基因治疗领域的领导者，包括骨髓和造血干细胞移植。 作为全美移植量最大、加州最大的移植中心之一，自 1976 年成为美国首批开展该治疗的癌症中心之一以来，希望之城已实施了超过 18,000 例移植手术。 和其他机构还为老年人和其他患者开发了一种移植前治疗方法，使世界上第五位患者（也是最年长的患者）实现了白血病和艾滋病毒的长期缓解。 （该患者还接受了来自捐赠者的干细胞，该捐赠者具有罕见的基因突变，这种突变使人们对大多数艾滋病病毒株具有抵抗力。）

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