庞可阳 综合整理
洛杉矶加大（UCLA）布罗德再生医学中心和干细胞研究中心的三名华裔科学家，近来获得加州再生医学研究院奖励1800万美金，分别用于在治疗角膜缘干细胞缺乏症、多发性骨髓瘤、以及高免疫球蛋白M症候群（XHIM）的研究。
此次三名获奖者分别是洛加大斯坦因眼科研究所的眼科学教授Sophie Deng；洛加大微生物学、免疫学和分子遗传学副教授陈郁璇(Yvonne Y.Chen)以及儿科学助理临床教授Caroline Kuo。她们三人都隶属洛加大布罗德再生医学中心和干细胞研究中心（Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research），此次获得的奖金将通过工程化干细胞疗法推动她们在各自研究领域的发展。
治疗角膜缘干细胞缺乏症
Sophie Deng教授此次获得了1030万美元奖金，她将用4年的时间进行一项名为“角膜缘干细胞缺乏症（limbal stem cell deficiency）”的致盲眼疾的临床试验。根据她的网站介绍，角膜干细胞是眼组织中特殊的干细胞，有助于维持角膜健康。由于感染、烧伤、手术或其他因素造成的遗传缺陷或伤害，一些人的角膜缘干细胞不足，从而导致疼痛，角膜瘢痕形成和失明。
角膜疾病是失明的第四大最常见原因，全世界有2500万人受到影响。通常情况下，治疗角膜疾病是通过角膜移植治疗，但接受者的免疫系统可能会排斥。所以Sophie Deng教授的研究测试从患者眼睛中提取少量的角膜缘干细胞，在实验室中进行繁殖后再移植回眼睛里，从而再生角膜并恢复视力，同时避免了受体排斥的危险。这项研究，她将与洛杉矶加大尔湾加大阿尔法干细胞中心合作进行。
陈郁璇和Caroline Kuo两位教授获得的奖金，则主要针对即将进入FDA研究性新药应用程序的1期临床试验。
治疗多发性骨髓瘤
陈郁璇教授获得320万美元，她将用两年的时间针对多发性骨髓瘤（一种影响白细胞的血液癌）而开发的更有效的CAR T细胞疗法。迄今为止，这种类型的癌症仅有短期治疗的选择。
这项研究将评估一种特殊的CAR T疗法，该疗法可同时针对两种在多发性骨髓瘤细胞上常见的标志物BCMA和CS1。仅针对BCMA的CAR T治疗目前已在临床试验中有效，但是针对BCMA下的多发性骨髓瘤细胞的治疗上不一致。
先前的研究表明，标记物CS1存在于大约90%的多发性骨髓瘤及保重，同时针对这两种标记物的XAR T疗法可能会帮助更多患者，并降低癌症复发的可能性。
治疗高免疫球蛋白M症候群
Caroline Kuo教授获得490万美元奖金，她将用两年半的时间开发一种干细胞基因疗法，用于治疗高免疫球蛋白M症候群，又名XHIM。这是一种几乎是男性独有的致命性免疫缺陷综合症，可导致多器官功能障碍。美国国立卫生研究院指出，每50万名男婴中便有一例。
该综合征是由CD40LG基因突变引起的，导致肝脏、胃肠道和肺部的侵袭性感染。当前，唯一可能的治疗方法是从匹配的供体那里进行骨髓移植，这种移植可能危及生命，并且对XHIM患者的疗效通常不及其他形式的免疫缺陷患者。即使采用了移植治疗，只有30％的患者可以活到30岁。
Caroline Kuo将评估一种干细胞基因疗法，以纠正导致XHIM的基因突变。从患有该综合症的人身上移除形成血液的干细胞后，该疗法将使用一种名为CRISPR的基因工程技术，将受影响基因的正确副本插入到干细胞的DNA中。校正后的造血干细胞将被注入患者体内，在那里它们可以再生出健康的免疫系统。
Caroline Kuo将与洛杉矶加大微生物学、免疫学和分子遗传学教授科恩（Donald Kohn）博士合作，她之前已经通过类似的疗法成功治疗了另外两种免疫缺陷-泡泡婴儿病（bubble baby disease）和X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease）。
